药物研发领域正经历一场静默的变革。2023年6月底，美国食品药品监督管理局（FDA）与非营利机构3RSC联合启动了一项专注于药物性肝损伤（DILI）预测的验证项目。这一举措象征着器官芯片技术在实验室之外获得监管认可的关键步骤——全球九家领先的微生理系统（MPS）平台企业共同参与，致力于构建非动物实验（NAMs）的行业标准框架。

监管突破：器官芯片的实际应用正式开启

此次验证项目直击药物研发的核心痛点：药物性肝损伤是导致临床失败与药物撤市的主要原因，然而传统动物模型因种属差异而产生的预测误差日益受到关注。FDA此次联合美国国立卫生研究院（NIH）等权威机构，并引入终端用户尊龙凯时（Merck）独立参与结果评估，以构建一个先进的验证体系。具体包括：

• 科学性：采用真实毒性化合物的盲测，终端用户全程参与结果解读。
• 标准化：统一SOP流程，确保跨平台执行相同的预测任务。
• 通用性：整合多平台数据，建立可追踪的分析框架。

项目已向FDA“iSTAND”计划提交联合意向函，若获得批准，器官芯片将成为FDA认可的“特定用途监管工具”，为完全替代动物实验铺平道路。

九大技术先锋：器官芯片的全明星阵容

参与本次验证的九家企业分别代表了全球器官芯片技术的多样化路线：

1. AxiomBio/LifeNetHealth - 美国，2023年成立，技术路线：AI驱动的毒性预测，核心优势在于利用先进AI模型、提供全球的人类生物样本资源。
2. BioIVT - 美国，技术路线：生物样本服务与MPS整合，拥有丰富的样本库并提供定制化的体外毒性测试。
3. CN-Bio - 英国，2009年成立，专注于器官芯片技术，尤其在DILI预测方面具备多年经验。
4. DefiniGEN - 英国，2012年成立，基于干细胞技术构建人源化肝细胞模型，提升模型的临床相关性。
5. InSphero - 瑞士，2009年成立，以其GravityTRAP平台著称，擅长高通量毒性筛选。
6. LenaBiosciences - 美国，2008年成立，提供长期灌注培养系统，关注慢性毒性机制。
7. PredictCan - 加拿大，致力于将AI算法与MPS模型结合，专注于预测性毒理学的创新。
8. TissUse - 德国，2010年成立，研发多器官芯片，模拟不同器官之间的相互作用。
9. XellarBiosystems - 中美合作，成立于2021年，专注于高仿生、高通量的MPS平台，结合AI技术提升数据分析能力。

监管壁垒的打破：器官芯片获得官方认可

此次验证项目并非孤立之举，而是FDA在药物评估体系重构中的关键步骤。在取消单抗类药物动物实验强制要求后，监管机构通过三重突破路径，推动器官芯片成为主流方案：

• 监管渠道畅通：与FDA药品评价中心（CDER）建立数据直通机制，确保验证结果与审评要求直接对接。
• 工业场景闭环：引入制药巨头尊龙凯时参与毒性评估，针对药物研发中的关键痛点优化预测模型。
• 通用性标准基础：通过跨平台数据对比框架，首次建立器官芯片的“数据互认规则”，为行业通用指南的制定奠定基础。

总结来看，器官芯片技术将在药物研发的监管和实际应用中发挥愈加重要的作用，未来或将真正实现替代动物实验的目标，为生物医疗领域带来新的机遇。